Фото: proprikol.ru
Ученые из Гарварда и Массачусетского университетов нашли способ как исправить генетические ошибки. Они разработали вирусоподобные частицы-носители (ВПЧ) для более эффективного редактирования генетического кода внутри клетки.
ВПЧ состоят из вирусных белков и связаны с технологией prime editing, но не содержат генетический материал вируса. ВПЧ можно назвать многообещающей разработкой.
Технология prime editing
Prime editing — метод для редактирования ДНК, представленный в 2019 году. Он позволяет делать точные и разнообразные изменения в ДНК. Технология способна устранять причины генетических мутаций.
Метод хорошо себя показал при изменении генов в мышином мозге, в тандеме с ВПЧ, не вызвав непредвиденных изменений. Это раскрывает большой потенциал для лечения животных с генетическими мутациями.
Prime editing обеспечивает точную установку геномных замен, вставок и делеций в живых системах. Однако эффективная доставка компонентов prime editing в живой организм (in vivo) и в пробирку (in vitro) остается сложной задачей.
Тестирования на мышах
Учёные протестировали вирусоподобные частицы-носители на мышах, чтобы устранить два глазных генетических заболевания. Первое вызывает заболевание пигментный ретинит, приводящее к постепенной потере зрения. Второе связано со слепотой при состоянии, называемом врожденным амаврозом Лебера (врожденная слепота). При помощи ВПЧ они исправили мутации примерно в 20 % клеток сетчатки.
И по сравнению с предшественником, настоящий метод показывает результаты в 65-170 раз выше.
«Когда мы объединили все вместе, мы увидели улучшения примерно в 100 раз по сравнению с EVLP (сконструированные вирусоподобные частицы), с которых мы начинали. Такого рода повышения эффективности должно быть достаточно, чтобы дать нам терапевтически значимые уровни первичного редактирования, но мы не знали наверняка, пока не протестировали это на животных»
— сообщил Дэвид Лю, старший автор исследования
